Os pacientes que sofrem com atrofia muscular espinhal (Ame), doença rara, genética e grave, uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo, celebraram recentemente, a assinatura da portaria SCTIE/MS Nº24[1] que determinou a disponibilização do medicamento Spinraza (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com Ame 5q tipo 1.
Para pacientes com Ame 5q Tipo 1, a portaria estabeleceu a incorporação do Spinraza ao SUS, nos moldes tradicionais – ou seja, assim como qualquer outra tecnologia incorporada à rede pública. Já para os pacientes classificados com Ame 5q tipos 2 e 3, o Ministério da Saúde se comprometeu a disponibilizar o medicamento via compartilhamento de risco, modalidade inédita no Brasil.
Em menos de dois meses, dando continuidade ao processo de disponibilização do tratamento, a pasta formalizou no Diário Oficial da União (Dou) a portaria nº 1.297/2019[2] – que institui o projeto piloto de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, com o objetivo de garantir aos pacientes com Ame 5q tipos 2 e 3 acesso ao tratamento.
A portaria evidencia que o Spinraza é o único tratamento para Ame 5q aprovado no Brasil e que dispõe de evidências científicas para os tipos 2 e 3, embora entenda que mais estudos são necessários – e, portanto, a escolha pelo compartilhamento.
O documento também ressalta a necessidade de acompanhar os dados de vida real para que se comprove a evolução do paciente.
“A construção desse novo modelo reforça uma dinâmica importante e ética entre indústria e o Ministério da Saúde. Além disso, estabelece uma nova política de acesso no país, uma vez que esse projeto piloto poderá servir de referência para outras doenças raras”, explica Christiano Silva, gerente geral da Biogen Brasil, farmacêutica responsável pelo medicamento.
Para Renato Trevellin, presidente da associação Unidos pela Cura da Ame, a publicação da portaria é um grande avanço para o paciente. “A inclusão do medicamento no SUS foi um primeiro e grande passo. Mas o paciente precisa estar respaldado com uma política de cuidado bem estabelecida e que funcione de forma efetiva. A portaria estabelece, de forma clara, a dinâmica do projeto de avaliação periódica assim como define que os centros de referência serão aqueles especializados no tratamento de Ame, por exemplo. E essas definições deixam a comunidade de Ameno Brasil mais amparada”, explica Trevellin.
O documento indica que os serviços de referência em doenças raras, hospitais universitários estaduais e federais serão responsáveis pela dispensação do tratamento e pela coleta de dados referentes aos desfechos e parâmetros de efetividade clínica estabelecidos.
“Compreendemos a necessidade de buscar soluções que garantam acesso a terapias transformadoras do curso natural de doenças graves. Entendemos como positivo e enriquecedor o debate sobre uma participação ética, responsiva e inovadora do setor privado na agenda social. Nosso objetivo é que os recursos públicos sejam investidos de maneira eficiente, mas que todas as necessidades clínicas e sociais da comunidade Ame no Brasil sejam atendidas, em sua completude e integralidade”, reforça André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.
Com a publicação da portaria, um ponto bastante questionado pela comunidade de Ame é sobre pacientes que estão em ventilação mecânica invasiva permanente, os quais não foram citados no projeto piloto e nem na primeira portaria. Durante audiência na Comissão de Pessoas com Deficiência (CPD), realizada em 12 de junho, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Denizar Vianna, esclareceu que, caberá aos médicos assistentes que fazem o acompanhamento destes pacientes indicarem o uso do tratamento.
Com isso, a recomendação do profissional médico deverá ser respeitada pelo Ministério da Saúde e assim os pacientes em ventilação mecânica invasiva permanente terão acesso ao tratamento – respeitados os critérios necessários, como comprovação de teste genético.